2024’te sağlığa etki edecek 11 klinik çalışma. Nature Medicine’den…
Nature Medicine dergisinde yayınlanan “11 Clinical Trials Shaping Medicine in 2024” başlıklı makale, 2024 yılında tıp alanında önemli bir etki yaratabilecek 11 klinik araştırmayı özetlemektedir. Bu araştırmalar, kanser, kalp hastalığı, HIV, nörolojik hastalıklar ve diğer birçok alanda yeni tedaviler geliştirme potansiyeline sahiptir.
Makalenin öne çıkan araştırmalarından bazıları şunlardır:
- Heart-1 Trial: Bu küresel ilk insana yönelik araştırma, LDL kolesterolü kalıcı olarak düşürmek için in vivo DNA baz düzenlemesini araştırmaktadır. Bu yaklaşım, kardiyovasküler hastalık tedavisinde devrim yaratabilir.
- HIV Vaccine Trial: Bu geç aşama araştırması, iki farklı yaklaşımı birleştiren yeni bir HIV aşı adayını değerlendirmektedir. Başarılı olursa, bu aşı HIV enfeksiyonuna karşı önemli bir koruma sağlayabilir.
- AI-powered Lung Cancer Screening: Bu araştırma, yapay zeka (AI)’nın akciğer kanserini daha erken aşamalarda tespit etmek için göğüs röntgenlerini analiz etmede ne kadar etkili olduğunu test etmektedir. Erken teşhis, hayatta kalma oranlarını iyileştirmede kritik öneme sahiptir.
- Patient Triage AI Tool: Bu araştırma, sepsis gelişme olasılığını tahmin etmek için hasta verilerini kullanan bir AI aracını değerlendirmektedir. Bu araç, sağlık hizmeti sağlayıcılarının sepsis hastalarını daha hızlı tanımlamasına ve tedavi etmesine yardımcı olabilir, potansiyel olarak hayat kurtarabilir.
- Gene Therapy for Hemophilia A: Bu araştırma, kanın pıhtılaşmasını bozan genetik bir bozukluk olan hemofili A’yı tedavi etmek için bir gen terapisini test etmektedir. Başarılı olursa, bu terapi hemofili A hastaları için kalıcı bir çözüm sunabilir.
- CRISPR-Cas9 for Sickle Cell Disease: Bu araştırma, orak hücreli anemi tedavisinde CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanmayı araştırmaktadır. Bu yaklaşım, bu sakatlığa neden olan hastalığı potansiyel olarak iyileştirebilir.
- Stem Cell Therapy for Parkinson’s Disease: Bu araştırma, Parkinson hastalığı olan hastalarda dopamin üretimini geri kazanmak için kök hücre terapisini araştırmaktadır. Bu terapi, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya ve semptomları iyileştirmeye yardımcı olabilir.
- Personalized Cancer Vaccines: Bu araştırma, her hastanın tümörünün genetik mutasyonlarına göre uyarlanmış kişiselleştirilmiş kanser aşılarını test etmektedir. Bu yaklaşım, kanseri tedavi etmenin daha etkili ve hedefli bir yolunu sunabilir.
- Brain-Computer Interface for Paralysis: Bu araştırma, felçli bireylerin uzuvlarını kontrol etmesine yardımcı olmak için bir beyin-bilgisayar arayüzünü (BCI) test etmektedir. Bu teknoloji, felçli insanların yaşamlarını dönüştürme potansiyeline sahiptir.
- Psychedelic-Assisted Psychotherapy for Depression: Bu araştırma, psikedelik ilaçlar, örneğin psilosibin, ile birlikte psikoterapinin depresyonu tedavi etmek için ne kadar etkili olduğunu araştırmaktadır. Bu yaklaşım,tedaviye dirençli depresyonlu hastalar için yeni ve potansiyel olarak daha etkili bir tedavi seçeneği sunabilir.
Bu araştırmalar hala erken geliştirme aşamasındadır ve sonuçlarının tam olarak bilinmesi birkaç yıl sürebilir. Ancak, bu araştırmaların tıp dünyasını devrim yaratma potansiyeli büyüktür.
Makalenin yazarları, bu araştırmaların tıp alanında aşağıdakileri başarma potansiyeline sahip olduğunu belirtiyorlar:
- Hastalıklara daha etkili ve hedefli tedaviler sunmak.
- Hastalıkların erken teşhisini ve tedavisini iyileştirmek.
- Hastaların yaşam kalitesini iyileştirmek.
Bu araştırmalar, tıp alanındaki ilerlemeleri ve hastalar için yeni tedavi olasılıklarını temsil ediyor.
Pharma’nın devam eden mali sıkıntıları 2023’te de devam etti ve bu durum içerdekilerin alanın ne zaman ve nasıl toparlanacağını merak etmesine neden oldu. Sektör genelindeki kemer sıkma önlemlerine rağmen, personel ve ilaç sıkıntısının devam ettiği bir dönemde bile klinik denemeler devam ediyor. COVID-19 salgınının başlangıcından bu yana inişli çıkışlı geçen o kadar çok yıl var ki, biyomedikal dünyasının 2024’te neler sunacağını tam olarak tahmin etmek imkansız.
Akciğer kanserinin erken teşhisi için yapay zeka
David Baldwin: Akciğer kanserini erken teşhis etmek hayat kurtarır. Akciğer kanserlerinin yaklaşık dörtte üçüne geç, evre 3 veya 4’te tanı konulsa da, herhangi bir aşamada erken tanı, daha iyi ve etkili tedaviye olanak sağlar. Göğüs röntgeni çoğunlukla akciğer kanserini düşündüren ilk testtir ve hemen ardından bilgisayarlı tomografi (BT) taraması yapılırsa tanıyı ileri götürebilir.
HIV için T hücresi aşısı
Carey Hwang: Denememizin amacı, insan bağışıklık yetersizliği virüsü (HIV) enfeksiyonunun önlenmesine yönelik bir aşı olan VIR-1388’in güvenliğini, reaktojenitesini ve immünojenitesini değerlendirmektir. Bu faz 1, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli çalışma, VIR-1388 veya plasebonun üç doz seviyesinden birini alacak olan, genel sağlık durumu iyi olan ve HIV’i olmayan 18-55 yaş arası yetişkinleri kapsamaktadır.
VIR-1388, potansiyel olarak HIV edinilmesini önleyebilecek güçlü, benzersiz ve sürekli T hücresi yanıtlarını indükleyen bir sitomegalovirüs (CMV) vektör aşısıdır. Bu, güçlü bir bağışıklık tepkisi olmamasına rağmen VIR-1111’in güvenliğini gösteren bir kavram kanıtlama çalışmasının ardından geldi; VIR-1388, VIR-1111’e göre daha az zayıflatılmıştır ve daha immünojenik olması gerektiğine inanıyoruz.
Perinatal depresyon için uygulama terapisi
Atıf Rahman: Dünyanın birçok yerinde yeterli ve etkili ruh sağlığı hizmeti sağlama konusunda zorluklarla karşılaşılıyor ancak eğitimli profesyonellerin eksikliği özellikle düşük ve orta gelirli ülkelerde ciddi boyutlara ulaşıyor. Birleşik Krallık Ulusal Sağlık ve Bakım Araştırma Enstitüsü’nün Küresel Sağlık Dönüşümü için Araştırma ve İnovasyon tarafından finanse edilen Liverpool Üniversitesi liderliğindeki bir ekip, akranların (aynı topluluktan, daha önce sağlık hizmeti deneyimi olmayan bir kadının) çalışmasına izin veren bir uygulama geliştirdi. Doğum) hamileliğin ikinci veya üçüncü trimesterinde majör depresyon yaşayan kadınlara bilişsel terapiye dayalı bir müdahale sunmak .
Parkinson hastalığına kök hücre
Malin Parmar: Parkinson hastalığına yönelik klinik araştırmaların çoğu, ileri hastalığı olan hastaları inceliyor. Sonuç olarak, hastalığın çok daha erken evresinde olan ve tedaviye daha uygun olabilecek hastalar sıklıkla denemelerin dışında bırakılır.
STEM -PD denemesi, insan embriyonik kök hücrelerinden türetilen dopaminerjik nöronları, orta derecede Parkinson hastalığı olan 50-75 yaş arası hastaların beyinlerine nakledecek. Hem Parkinson hastalığında insan embriyonik kök hücre tedavisinin ilk kez test edilmesi hem de orta dereceli hastalığı olan kişileri hedef almamız ve bu sayede onlara tedaviden en fazla fayda sağlama şansı verilmesi açısından bu önemlidir. İlk hastalara Şubat 2023’te doz uygulandı ve 2024 yılı sonuna kadar ön sonuçları almayı umuyoruz.
Melanom için immünoterapi
Christian Blank: Son yıllarda neoadjuvan kontrol noktası engellemesine öncülük ettik. Melanomda, neoadjuvan tedavinin bu hasta popülasyonu için standart bir seçenek olarak kabul edilebilmesinden önce, neoadjuvan kontrol noktası inhibisyonunun mevcut adjuvan tedavi standardına göre etkinliğinin bir faz 3 denemesinde doğrulanması gerekmektedir.
NADINA çalışması, Avustralya, Avrupa ve ABD’de evre III kutanöz veya bilinmeyen primer melanomlu 420 hastayı kapsayan uluslararası, açık etiketli, iki kollu, randomize bir faz 3 çalışmadır . Rezeke edilebilir evre III melanom için mevcut standart, nükssüz sağkalımı iyileştiren adjuvan anti-PD-1 tedavisidir, ancak hastaların önemli bir kısmında terapötik lenf nodu diseksiyonu sonrası yıllarda nüksetme görülür ve genel sağkalıma herhangi bir fayda sağlanmamıştır. şu ana kadar bulundu.
Beyin metastazı için ADC
Nancy Lin: Beyin metastazı ileri evre meme kanserinde HER2 pozitif hastaların yaklaşık yarısını etkileyen önemli bir sorundur, ancak bu hasta popülasyonu için ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanan tek bir tedavi vardır. DESTINY-Breast12, beyin metastazı olan veya olmayan katılımcılarda HER2’yi hedef alan bir antikor-ilaç konjugatı (ADC) olan trastuzumab deruxtecan’ın (Enhertu) etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren açık etiketli, çok merkezli, uluslararası bir çalışmadır . Hastalar daha önce, önceki anti-HER2 bazlı rejimlerde ilerlemiş olan ilerlemiş metastatik HER2 pozitif meme kanseri için tedavi edilmiş ve metastatik ortamda (tucatinib hariç) iki basamaktan veya tedavi rejiminden daha fazlasını almamıştı. Bu tedavi için kafa içi aktivite yalnızca çok küçük prospektif çalışmalara veya tek ülkelerdeki prospektif vaka serilerine dayanmaktadır (ayrıca DESTINY-Breast01, 02 ve 03 çalışmalarında aktif ve stabil beyin metastazı olan karma hasta popülasyonu) – ancak bunlarda cesaret verici yanıtlar verdi.
Akciğer kanseri için BT taraması
Carlijn M. van der Aalst: İki büyük ölçekli, randomize, kontrollü çalışma, BT ile akciğer kanseri taramasının akciğer kanseri mortalitesini azaltabildiğini göstermiştir. Diğer küçük denemeler de benzer sonuçlar verdi. Bununla birlikte, akciğer kanseri taramasının uygulanması muhtemelen sınırlı, yavaş ve değişken kalitede olacaktır; bunun nedeni kısmen ilk BT taramalarının on kişiden dokuzunda kanser belirtisi göstermemesidir.
Yazı için https://www.nature.com/articles/s41591-023-02699-5
